医保谈判渤健现身、复星缺席信号:“70万一针”罕见病药存希望 “百万肿瘤神药”被拒?

  为期三天的国家医保谈判落幕,“百万肿瘤神药”缺席。

  所谓“百万肿瘤神药”,指的是复星凯特的阿基仑赛注射液,其定价120万元/袋。阿基仑赛于今年6月获批上市,用于复发难治的大B细胞淋巴瘤患者的末线治疗,有望使患者达到完全缓解,是国内首款使用CAR-T技术的细胞疗法。

  顶着诸多光环,又称得上是“天价”,因此自问世以来,阿基仑赛注射液就收获了无数关注与讨论。今年6月,阿基仑赛注射液出现在通过国家医保药品目录调整初步形式审查的药品名单之中,这让不少人满怀期待,这款药品会不会出现在医保谈判桌前?是否会降价进入医保?

  但《华夏时报》记者在现场发现,为期三天的医保谈判期间,并未有复星凯特的代表出现。国家医保局12日表示,阿基仑赛注射液通过了初步形式审查,但并未进入医保目录谈判环节。

  与此相对应的是,跨国药企渤健却携多款罕见病药物,现身谈判现场,其“70万一针”的诺西那生钠注射液,也在初步审查名单之中,这给了罕见病群体希望。

  “以价换量”对CAR-T不灵了?

  通过初步形式审查之后,药品需要接受包括经济性等方面的严格评审,国家医保局会组织药学、临床医学、药物经济学、医保等方面的专家,对这些药品从安全性、有效性、经济性、创新性、公平性等5个维度逐一进行评审打分。通过了这些评审的药品才能参加谈判。

  那么,为何阿基仑赛注射液被医保“拒之门外”?

  120万一袋的价格或是主要因素。一直以来,基于“保基本”的定位,医保对于纳入高值药态度谨慎。在对《2021年国家医保药品目录调整工作方案》的解读中,国家医保局即强调:“我国还是一个发展中国家,基本医保筹资很有限,2020年居民医保人均筹资只有800元左右,其中三分之二还来源于财政补助,因此必须牢牢把握‘保障基本’的制度定位,重点将临床价值高、价格合理、能够满足基本医疗需求的药品纳入目录。在今年的调整中,我们将继续严格把握有关标准、条件,也请社会和申报企业保持合理预期。”

  而医保谈判重在“以价换量”,企业通过降价,换得终端需求放量。但目前阿基仑赛注射液价格降不下来,产能又提不上去,这就导致其进入医保难度很大。

  先看价格,阿基仑赛注射液采用CAR-T技术,高度个体化、定制化,成本居高不下。它需要用患者的自体细胞制备,先由医疗机构采集患者的外周血淋巴细胞,再送往药企,药企通过基因修饰技术改造T细胞,并进行扩增生产,最终回输给患者。可以说,一个患者就是一个批次,难以通过大规模量产降低成本。

  据兴业证券研报数据,制备一份CAR-T细胞的成本约在20-50万元。在整个生产流程中,占用成本最多的是培养及转导CAR-T所用的培养液、质粒、核酶、病毒载体等耗材,占用了总成本的约49-51%。

  再看产能,利用患者自体细胞制备CAR-T产品,往往需要耗时2-4周,并且由于癌症患者体内淋巴细胞计数低,进行T细胞的扩增与生产难度大,存在失败风险。目前,复星凯特10000平方米的CAR-T产业化生产基地已在张江创新药产业基地建成并正式启用,其CEO黄海曾在9月的一次媒体沙龙上对媒体表示:“目前(产能)还不到1000,将来我们希望达到5000以上的产能。”

  并且,阿基仑赛注射液的使用也需要非常谨慎。因为患者输注后可能出现较强的不良反应。有业内人士在接受本报记者采访时表示,根据两个在美国已经上市的产品和一些目前在临床试验中在研的产品数据,其有可能引发细胞因子风暴(CRS)这种炎症,或者是像神经毒性这些副作用。此外,还会引发肿瘤溶解综合征、血细胞减少、感染,低免疫球蛋白血症及乙肝病毒激活等不良反应,这些不良反应有可能致命。

  因此,国家正在不断完善对CAR-T产品的监管。今年9月,药审中心(CDE)发布《CAR-T产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则(征求意见稿)》(下称《原则》),以提高企业研发和申报的规范性,确保产品上市后安全性风险可控。

  在第五部分中,《原则》明确,需要药企对医疗机构进行评估和认证,对于细胞采集、CAR-T产品回输、患者回输后的监测、不良反应的识别和处理等环节需要培训,还要确保拟使用患者的身份信息与产品的患者标识一致,避免产品混淆和误用。

  被医保拒绝之后,阿基仑赛注射液的支付方在哪里?只能依靠患者自费吗?答案或许是商保。黄海表示,已有商业保险和城市定制险覆盖阿基仑赛,包括平安人寿、平安健康、复星联合健康等,以及北京、湖南、苏州等部分地区的惠民保。

  “70万一针”罕见病药迎来希望?

  与阿基仑赛注射液缺席的失望不同,跨国药企渤健11日悄然现身本次医保谈判,给了罕见病群体一个“小惊喜”。

  据此前公示的通过国家医保药品目录调整初步形式审查的药品名单,渤健共有三款药品入围,分别是富马酸二甲酯、氨吡啶和诺西那生钠。

  这三款均为罕见病药品,前两者用于治疗多发性硬化(MS),在年内刚刚获批上市,后者治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。据现场媒体报道,渤健代表于早上9点多入场谈判,中途又匆匆出场,换了一名同事进场谈判,直到12点30分才离场。

  渤健在场内待了接近3小时,这远超其余药企约1小时的入场时间,足见谈判之胶着。但无论如何,渤健能坐在谈判桌前,已经算是一大进步。去年,其诺西那生钠即通过了初步形式审查,但由于价格过高,并未进入医保目录谈判环节。诺西那生钠在国内的定价为每支69.7万元,患者在第一年内需要注射6支,之后每4个月注射1支。

  一位三甲医院的神经科医生曾告诉《华夏时报》记者,诺西那生钠是目前国内唯一获批上市的针对性治疗药物,对患者意义很大,被称为救命药。但是由于价格昂贵,在他的患者中,仅有1%-2%可以负担的起。

  今年年初,通过患者援助计划,诺西那生钠的年费用有所降低,这也被业内解读为进入医保的“诚意满满”。患者首年用药,年费用从原有的约140万元降至55万元,之后每年费用从原有的约105万元降低至55万元,降幅在50%-60%。

  而渤健谈判的另外两款药品——富马酸二甲酯、氨吡啶用于治疗多发性硬化,可在临床联合用药,富马酸二甲酯侧重减少患者复发,延缓疾病进展,氨吡啶主要用于改善患者的下肢运动功能障碍,短期改善步行能力。

  与上述诺西那生钠不同,富马酸二甲酯非特效药,主要用于减轻疾病复发的频率和严重程度,因此价格也较为“亲民”。一盒56粒的富马酸二甲酯(240 mg),定价约在11000元左右,渤健还推出了买一赠一的患者援助计划,年费用在10万元左右。

  并且,富马酸二甲酯也有不少竞争对手。比如诺华的芬戈莫德、西尼莫德,赛诺菲的特立氟胺,拜耳的重组人干扰素β-1b。而医保也已经纳入了部分药品,比如诺华的两款(2020年纳入),以及赛诺菲的特立氟胺(2019年纳入)。不过后者需要在今年续约,据悉,赛诺菲的代表也在11日出现在了谈判现场。

  病痛挑战基金会脱髓鞘项目负责人杨启慧曾告诉《华夏时报》记者,国内这几款多发性硬化药品年费用相差不大,均为10万元左右。但诺华与赛诺菲的药品进入医保以后,患者可及性大大提升,以北京地区的患者为例,其每年自付费用仅为2万元左右。由此可以看出,渤健的富马酸二甲酯及氨吡啶能否进入新版医保目录,将是这两款新药在国内会否迅速放量的关键。

  据新华社消息,国家医保谈判的结果有望于11月底公布,对于渤健携罕见病新药能否顺利赢得医保买单,价格降幅又有多大,本报记者将持续关注。

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